علاج جديد لداء هنتنغتون يوقف نشاط المرض لمدة 6 شهور عند الفئران

بصيص أمل

بدأ علماء من امبريال كوليدج لندن في المملكة المتحدة باختبار علاج جديد لداء هنتنغتون عند الفئران، ولاحظ الباحثون فعالية ذلك لمدة قد تصل إلى ستة أشهر بعد العلاج الأولي.

ويعدّ داء هنتنغتون أحد الاضطرابات الدماغية التقدّمية الوراثية، والذي يؤثر على الحركة والكلام والإدراك وغير ذلك من الأعراض، ولا يوجد علاج للمرض حتى الآن، كما لا يعيش المرضى سوى 15-20 سنة بعد ظهور الأعراض الأولى.

ويحدث داء هنتنغتون عندما تقوم طفرة بإنتاج جين هنتنغتون بشكل أطول من الطبيعي، ويكون الجين سامّاً لبعض أنواع الخلايا مما يتسبّب بحدوث تلف في الدماغ وبالتالي ظهور الأعراض.

ويُذكر أن العلماء غير متأكدين من كيفية إتلاف المرض للدماغ، لكن كان لدى فريق امبريال كوليدج لندن خطة مذهلة. حيث يقول الباحث المشرف على المشروع مارك آيسلان: "لا نعرف بالضبط كيف يُسبّب جين هنتنغتون الطافر المرض، لذلك تكمن الفكرة في أن استهداف التعبير الجيني من شأنه إيقاف المشكلة من مصدرها، مما يمنع عنه أي إمكانية للعمل." وجاء فريق البحث بعلاج جديد وذلك باستخدام بروتين معدّل يدعى "إصبع الزنك". وتلتصق البروتينات بجينات هنتنغتون الشاذة، وتمنعها من تحرير البروتينات المؤذية للدماغ.

حقوق الصورة: ويكيبيديا / مؤسسة المشاع الإبداعي

تجارب تشهد نجاحاً

قام الفريق في تجاربه الأخيرة بحقن 12 فأراً بالبروتين المثبّط، وبعد ثلاثة أسابيع، تم كبح 77% من داء هنتنغتون، وانخفضت النسبة المئوية للكبح في الأسابيع التالية. ولكن حتى بعد 6 أشهر، ظلّ التعبير الجيني مكبوحاً. ويوضح مارك آيسلان ذلك بقوله: "لم نكن ننظر في هذه الدراسة إلى كيفية تأثير كبح نشاط الجينات على أعراض المرض، مع أنه بالتأكيد أمر حاسم. ومع ذلك، فإن السبب الذي يجعلنا واثقين ينجم من دراساتنا السابقة التي أظهرت أن كبح الجين يقلّل إلى حدّ كبير من الأعراض." وقد نُشرت النتائج في مجلة التنكّس العصبي الجزيئي.

وكما هو الحال مع التجارب على الحيوانات للعلاجات البشرية، فإن هناك بعض الأمور التي ينبغي أخذها بعين الاعتبار. فوفقاً لمجلة "سيانس ألرت"، لا توجد أي طريقة لضمان أن العلاج يمكن تطبيقه أيضاً على الإنسان، كما لا يوجد أي دليل ملموس على أن تراكم البروتين الناجم عن الطفرة هو السبب. وأخيراً، وفي حين تشير هذه التجارب إلى إمكانية تثبيط التعبير الجيني، إلا أنه لا توجد أية اختبارات فيما إذا كان ذلك يؤدي إلى توقف الأعراض أيضاً.

وفي حال ظلّت النتائج واعدة، فيمكن أن تبدأ التجارب على الإنسان خلال السنوات الخمس القادمة.